朗格汉斯组织细胞增多症是一种罕见的组织细胞增生性疾病,主要累及骨髓、皮肤、骨骼及内脏器官,儿童发病率高于成人。疾病谱从孤立性骨病变到多系统侵袭不等。
病因未完全明确,可能与BRAF-V600E基因突变导致的朗格汉斯细胞异常增殖有关,部分病例与免疫调节异常或环境触发因素相关。
骨骼疼痛性病变最常见,皮肤表现为湿疹样皮疹或瘀斑,多系统受累时可出现尿崩症、肝脾肿大、肺部浸润及造血功能障碍。
需结合组织活检发现CD1a和S-100阳性细胞,影像学检查评估病变范围,基因检测确认突变情况,需与淋巴瘤、转移癌等鉴别。
局限型可观察或局部治疗,多系统病变需化疗药物如长春碱类,靶向治疗针对BRAF突变,严重病例需造血干细胞移植。
患者应定期监测器官功能,保持均衡营养,避免感染风险,多系统受累者需终身随访内分泌及脏器功能状态。