什么是肿瘤基因疗法

Question

什么是肿瘤基因疗法

Answer 1

肿瘤基因疗法是通过修改或替换异常基因来治疗癌症的生物医学技术，主要包括基因编辑、病毒载体递送、免疫细胞改造、靶向基因沉默四种方法。

1、基因编辑：

利用CRISPR-Cas9等技术直接修正致癌基因突变，适用于遗传性肿瘤综合征，需配合造血干细胞移植。

2、病毒载体递送：

通过腺相关病毒等载体将抑癌基因导入肿瘤细胞，常用于视网膜母细胞瘤等局部病灶治疗。

3、免疫细胞改造：

提取患者T细胞进行CAR-T基因改造后回输，对血液系统肿瘤效果显著，可能引发细胞因子风暴。

4、靶向基因沉默：

使用siRNA或反义核苷酸特异性抑制致癌基因表达，适用于EGFR突变等驱动基因阳性肿瘤。

现阶段基因疗法多作为传统治疗的补充手段，治疗前需进行全外显子测序等基因检测评估适用性，治疗期间需密切监测免疫反应和基因编辑脱靶效应。