白血病部分类型可通过规范化疗、靶向治疗或造血干细胞移植实现临床治愈,治疗效果与分型、分期、年龄及治疗反应密切相关。
儿童治愈率较高,采用VDLP方案诱导化疗后配合巩固治疗,五年无病生存率较高,成人需结合异基因造血干细胞移植。
M3型通过维A酸联合砷剂治疗治愈率较高,其他分型需大剂量阿糖胞苷化疗,中高危患者建议移植。
酪氨酸激酶抑制剂可使多数患者获得长期生存,部分达到深度分子学缓解者可尝试停药观察。
惰性病程可通过BTK抑制剂等靶向药物控制,高龄患者以延缓进展为目标,年轻患者可考虑CAR-T治疗。
治疗期间需加强营养支持,避免感染,定期监测血象和微小残留病灶,造血干细胞移植后需长期随访排异反应。