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进行性肌营养不良根治有什么方法
病情描述:
进行性肌营养不良根治有什么方法
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  • 吕志勤 主任医师 北京大学第一医院
    可以采用基因修饰治疗。这种办法的代表性方法是外显子跳跃治疗,其原理是利用针对具体突变位置设计的反义寡核苷酸,使得翻译过程中跳过突变部位,保留读码框,生成较正常Dystrophin缩短、但保留大部分功能的蛋白,结果使DMD表型转换为较轻BMD表型。
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