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进行性肌营养不良根治有什么方法

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进行性肌营养不良根治有什么方法

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吕志勤主任医师北京大学第一医院

可以采用基因修饰治疗。这种办法的代表性方法是外显子跳跃治疗，其原理是利用针对具体突变位置设计的反义寡核苷酸，使得翻译过程中跳过突变部位，保留读码框，生成较正常Dystrophin缩短、但保留大部分功能的蛋白，结果使DMD表型转换为较轻BMD表型。

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