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儿童罕见病能不能治疗

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儿童罕见病能不能治疗

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王海燕副主任医师河北省中医院

儿童罕见病多数是染色体数目或基因突变导致的小儿出现的疾病，这些罕见病往往同时存在多种畸形和多条代谢通路的异常，引起多种症状和多个系统的损害，严重者危及生命，目前由于罕见病缺乏药物或无特效的治疗方法，所以目前儿童罕见病目前治疗不理想。

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