进行性肌营养不良属于X连锁隐性遗传病,主要由DMD基因突变引起,遗传模式包括男性发病、女性携带、新生突变三种。
男性仅需继承母亲携带的一条突变X染色体即可发病,典型表现为3-5岁出现进行性肌无力,肌酸激酶显著升高。
女性需两条X染色体均突变才会发病,携带者通常无症状但可能肌酸激酶轻度升高,生育时需进行基因检测和产前诊断。
约30%病例由胚胎期新发基因突变导致,无家族遗传史,需通过基因检测确诊,此类患者后代遗传概率与常人无异。
建议有家族史者孕前进行基因筛查,孕期可通过绒毛取样或羊水穿刺检测胎儿基因,必要时考虑辅助生殖技术阻断遗传。
患者及携带者应定期监测心肺功能,保持适度运动延缓肌肉萎缩,均衡补充优质蛋白和维生素D,避免肥胖加重骨骼负担。