FDA再次拒绝PTC Therapeutics治疗DMD药物Translarna上市申请

近日，

FDA

再次拒绝

PTC Therapeutics

公司

（

$PTCT

）的杜氏肌营养不良

（

DMD

）候选药物

Translarna

（

ataluren

）的上市申请，针对该药物上市的首次拒绝时间可追溯到今年

2

月份。

这则消息让这家小盘股公司在盘前交易中减少了大约

20

％的市值。

但

PTC

公司声明将继续向

FDA

的高层上诉。其在声明中指出，公司预计

“

可能需要针对

FDA

高层进行逐级多轮上诉。

”

竞争公司

eteplirsen

药物获批

增加

PTC

对

Translarna

药物获批信心

而上个月

Sarepta Therapeutics

公司的

Exondys 51(eteplirsen)

获得

FDA

批准，

尽管没有表现出生物标志物测量外的任何疗效。这让

PCT

公司有底气相信其

DMD

药物

Translarna

可以通过审批。

在

8

月份的财报电话会议上，

PTC

首席执行官

Stuart Peltz

谈论了公司对

FDA

的努力工作：

“

我们对

FDA

拒绝

Translarna

表示强烈反对和失望。我们认为

Translarna

不仅符合

FDA

的申请标准，而且有足够的信息能表明

Translarna

没有被滥用的可能性。

”

他总结说，

“

我们认为

Translarna

提供了临床上有意义的好处，并且多来年我们通过扩展试验一直在帮助美国患有

DMD

的男孩和年轻男子。

”

Translarn

药物已获

NICE

批准

一项

III

期临床研究没有达到

6

分钟步行试验

（

6MWT

）基线变化的主要终点，只显示了

15

米受益效果。但是针对

III

期和

IIb

期临床数据预先指定组的合荟萃分析中，找到了

Translarna

在主要和次要终点上具有统计学意义上的获益。

Translarn

旨在使由无义突变引起的遗传疾病的患者体内形成功能性蛋白。它已经在欧洲获得批准（因节俭出名的英国国家健康和护理研究所

（

NICE

）同意为其付款，但需要每年更新药物的配方过程）。另外，欧洲监管机构最近要求的补充信息，包括

Translarna

风险

-

效益的主要目标。

PTC

公司希望在今年年底前在欧洲的续约请求能得出结论。

在美国，

PTC

公司表示需要增设一次咨询委员会会议，来充分评估

Translarna

可以治疗无意义突变杜氏肌营养不良症

（

nmDMD

）。该公司表示，相信

Translarna

是唯一一个在临床开发中解决

nmDMD

病因的疗法。

“

我们认为要合理考虑

Translarna

数据的整体性，需要

FDA

对我们的申请进行全面审查，

”Peltz

在一份声明中说。

“

鉴于此，选择继续进行正式的争议解决程序，反映了我们的一贯承诺，与监管机构和杜氏群体一起合作努力，让美国

nmDMD

患者可以使用

Translarna

。

”

文章参考来源：

Small cap PTC tumbles as FDA rejects it again in Duchenne