礼来olaratuma获FDA优先审评

礼来

5

月

4

日宣布，

FDA

授予

olaratumab

的生物制品许可申请

（

BLA

）优先审评资格，用于联合多柔比星治疗不适合放疗或手术的晚期软组织肉瘤

（

STS

）。

Olaratumab

是一种血小板衍生生长因子受体

α

（

PDGFRα

）拮抗剂，可直接抑制肿瘤细胞以及肿瘤周围细胞的生长，在

STS

这个适应症上之前已获得过

FDA

的突破性药物资格、快速通道和孤儿药资格。

软组织肉瘤

（

STS

）是发病于身体软组织（脂肪、肌肉、神经、纤维组织和血管丛）的难治性集合型恶性肿瘤，美国

2015

年大约有

12000

例新确诊病例，死亡病例

5000

例。

魏则西所患的滑膜肉瘤

(Synovialsarcoma)

是源于关节、滑膜及腱鞘滑膜等软组织的恶性肿瘤，正是软组织肉瘤的一种，恶性程度较高。如果发生晚期转移，则丧失手术机会，预后极差。治疗也多以改善患者生活质量和尽量延长生命为目的。

礼来在今年第

1

季度基于

JGDG

关键

II

期研究的结果向

FDA

提交了

olaratumab

的

BLA

。这项开放标签、随机研究比较了

olaratumab+

多柔比星与多柔比星单药治疗不适合放疗或手术的晚期

STS

的疗效差异。

在这项开放、随机、

II

期研究中，患者接受多柔比星

（

75mg/m2

，

d1

）

+olaratumab

（

15mg/kg

，

d1

，

d8

，每隔

21

天）治疗，持物

8

个周期，之后继续给药

olaratumab

治疗直至疾病进展。对照组只接受多柔比星治疗，疾病进展后可改用

olaratumab

治疗，主要终点是

PFS

，次要终点是

OS

。

129

例完成治疗的临床结果显示，接受多柔比星

+ olaratumab

组

（

n=64

）患者

PFS

明显延长

（

6.6 vs4.1

个月），中期生存期分析结果

（

83

例死亡）显示，

OS

也得以延长

（

25 vs 14.7

个月），客观应答率分别为

18.8%

和

12.3%

。

礼来还在第

1

季度向

EMA

提交了

olaratumab

的上市申请，目前正处于

EMA

的加速审评阶段。一项

Olaratumab

治疗晚期

STS

的

III

期研究目前正在招募患者（临床识别号：

NCT02451943

）。

目前治疗软组织肉瘤的药物非常有限，多柔比星是标准治疗药物。近年上市新药除了诺华的

Votrient

（帕唑帕尼）外，卫材公司

Halaven

（

甲磺酸艾日布林

)

今年

1

月

29

日获批了脂肪肉瘤（软组织肉瘤的一种）的新适应症，是目前唯一个在晚期或复发

/

转移性软组织肉瘤（平滑肌肉瘤或脂肪肉瘤）

III

期研究中显示出总生存期获益的单药疗法，对脂肪肉瘤患者的

OS

获益最为显著

（

15.6 VS 8.4

个月）（见：总生存期延长近

2

倍，

FDA

批准卫材

Halaven

治疗晚期脂肪肉瘤）。

所谓突破性药物主要是针对一些严重和威胁生命的疾病，如果候选药物在早期临床研究某个终点上显示出比现有药物明显的治疗优势，

FDA

就会授予其突破性药物资格，通过与制药企业密切联系来指导帮助候选药物的研发和审评，尽快让患者用上有希望的治疗药物。