FDA咨询委员会一致同意加速Ocaliva（奥贝胆酸）用于治疗肝硬化的审批！

Intercept

制药公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于非病毒型、渐进型肝脏疾病创新疗法的开发及商业化。该公司于

4

月

7

号宣布美国食品和药物管理局

（

FDA

）下属胃肠道药物咨询委员会

17

票全票通过，建议加速

Ocaliva

（奥贝胆酸）用于治疗原发性胆汁性肝硬化（即：原发性胆汁胆管炎，

PBC

）的审批。

FDA

根据《处方药使用者收费法案》

（

PDUFA

）将目标日期定为

2016

年

5

月

29

日。

FDA

并不受咨询委员会意见的约束，但是在审查临床研究性药物时会考虑其意见。一旦获批，

Ocaliva

将成为近

20

年来用于治疗

PBC

（原发性胆汁胆管炎）的首个创新疗法。

“

对于咨询委员会对

Ocaliva

用于治疗

PBC

申请的大力支持，我们感到非常高兴。获得今天这项肯定性建议，对于致力于

PBC

研究的团体来说是令人鼓舞的一步。

”Mark Pruzanski

博士说。

Mark Pruzanski

是

Intercept

制药公司的

CEO

兼总裁。他说，

“

感谢参与该项研究的病人以及医生，他们的参与和奉献，已经、并将持续帮助开发原发性胆汁胆管炎

（

PBC

）的治疗模式。

”

Intercept

公司正在努力促进

Ocaliva

的加速审批。熊去氧胆酸

（

UDCA

）是目前唯一获批的用于治疗

PBC

的药物，

Ocaliva

可用于熊去氧胆酸治疗不充分或对其不耐受的患者。由于

UDCA

对

PBC

的临床治疗效果有显著影响，大量使用

UDCA

治疗的患者产生未达最佳标准的治疗效果，或对治疗不耐受，使其产生不良结果的风险显著增加。

FDA

咨询委员会的推荐是基于

Ocaliva

治疗

PBC

的临床实验数据的，这其中包括三期临床的

POISE

实验，实验中将

Ocaliva

用于

216

名对

UDCA

不耐受或治疗效果欠佳的

PBC

患者，以此对其安全性和有效性进行评估。

Intercept

公司的新药申请

(NDA)

涵盖了

432

名

PBC

患者，累计

675

个病人年的治疗数据，其中一些病人治疗超过

5

年。依据

FDA

的加速审批方针，

Intercept

公司目前参加了

COBALT

，一项全球性的长期

4

期临床试验，以确证

Ocaliva

对于

PBC

的治疗效果。

PBC

是一种罕见的肝脏慢性病，如果患者未接受治疗或用

UDCA

治疗效果欠佳，除非进行肝脏移植，否则该病通常会发展为肝纤维化、肝硬化、肝功能衰竭甚至死亡。

Ocaliva

只是美国

FDA

和欧洲药品局批准的暂时性商品名称，是一种临床试用药，并未得到营销授权或任何监管机构的批准。