诺华公布了血癌药物JakaviIII期RESPONSE研究数据

真性红细胞增多症

polycythemiavera

PV

是一种慢性、无法治愈的血液癌症,该病与血细胞生产过剩相关,导致血液增稠,血液凝块风险增加。这些血凝块可导致严重心血管并发症,如中风和心脏病发作,从而增加病发率和死亡率。

瑞士制药巨头诺华

Novartis

近日公布了血癌药物

Jakavi

ruxolitinib

一项关键

III

期

RESPONSE

研究的长期疗效和安全性数据。该研究在羟基脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症

PV

简称

“

真红

”

患者中开展,在研究的第

18

个月开展的一些既定分析显示,

Jakavi

治疗组有

80%

的患者实现红细胞压积受控

≤45%

而无需放血治疗(身体中除去一部分血液,以降低红细胞浓度)同时脾脏体积得到缩小,且这种缓解至少持续了

1

年时间。

Jakavi

ruxolitinib

是一种口服

JAK1

和

JAK2

酪氨酸激酶抑制剂,于

2011

年和

2014

年获

FDA

批准用于骨纤维化和真性红细胞增多症

PV

的治疗,该药也是

FDA

批准的首个骨纤维化和

“

真红

”

治疗药物。在欧洲,

Jakavi

于

2012

年和

2015

年分别获批骨纤维化和

PV

适应症。业界对

Jakavi

十分看好,该药的

2

个适应症将轻松给诺华分别带来

5

亿瑞士法郎的进账。

同时,

Jakavi

治疗组有

83%

的患者在研究的第

18

个月仍在接受治疗,而最佳支持疗法

BSC

治疗组无一例继续治疗

0%

。相关数据已提交至

6

月

11-14

日在奥地利维也纳举行的第

20

届欧洲血液学协会

EHA

年会。

在

PV

临床治疗中,是否需要放血治疗以及脾脏体积是否缩小是衡量患者病情是否得到控制的

2

个关键性指标。该研究证实,

Jakavi

能够为

PV

患者群体提供持久而全面的临床利益,并进一步强化了该药的长期安全性。

临床治疗中,大约有

25%

的

PV

患者对羟基脲

hydroxyurea

治疗产生抵抗(反应不足)或不耐受(不可接受的副作用),被认为病情控制不佳,通常定义为红细胞压积＞

45%

白细胞和

或血小板计数升高,可能伴有衰弱症状和

或脾脏肿大,这类患者病情恶化的风险升高。

RESPONSE

是一项全球性、随机、开放标签研究,在全球

109

个位点开展。试验中,

222

例对羟基脲有抗性或不耐受的真性红细胞增多症

polycythemiavera

PV

患者,以

1:1

的比例随机接受

Jakavi

10mg

每日

2

次)或最佳疗法(定义为研究人员选择的单药疗法或仅仅观察)。

在整个研究中,

Jakavi

的剂量会随着需要进行调整。主要终点是

8-32

周无需放血治疗而血细胞比容得到控制的患者比例,以及

32

周时脾脏体积从基线缩小

35%

或更多(通过成像评估)的患者比例。此外,在研究的第

80

周

18

个月)将开展一项既定分析,评价主要缓解(红细胞压积控制和脾脏体积缩小)的持久性、完全的血液系统缓解、安全性。