英国版首个“突破性药物”（Promising Innovative Medicine）授予Northwest Biotherapeutics的抗脑癌疫苗DCVax-L

英国医疗和保健产品管理局

MedicinesandHealthcareProductsRegulatoryAgency

MHRA

为

NorthwestBiotherapeutics

(西北生物制药)治疗脑癌的疫苗

DCVax-L

颁发了

“

潜力创新药

”

PromisingInnovativeMedicine

资质,

DCVax-L

疫苗是

MHRA

自今年

4

月启动

“

新药试用计划

”

EarlyAccesstoMedicineShceme,EAMS

新政以来授予的第一个

“

潜力创新药

”

。这项创新药认定通常也被认为是英国版的

“

突破性药物

”

评审。西北生物制的

DCVax-L

是一种基于树突状细胞技术的个体化癌症疫苗,目前处于

3

期人体临床实验阶段,主要用于治疗包括胶质母细胞瘤等恶性神经胶质瘤,前者是最严重的一种脑癌。著名医药市场研究机构

EvaluatePharma

最近把

DCVax-L

疫苗列入最有商业潜力的十大晚期临床开发,如果顺利上市,至

2020

年的现销售额将达到

20.4

亿美元。

受美国

FDA

成功的

“

突破性药物

”

评审影响,英国医疗和保健产品管理局

MHRA

经过近一年的筹备,今年

4

月正式推出称为

“

新药试用计划

”

EarlyAccesstoMedicineShceme,EAMS

的一个英国版的新药

“

加速评审程序

”

。因为英国是欧共体成员国,必须尊重欧洲药品管理局

EMA

的意见,在获得

EMA

上市批准之前,

“

新药试用计划

”

是为国家卫生服务体系

NationalHealthService

NHS

的那些患有

“

难治的

”

、

“

危及生命

”

疾病的患者能尽早获得创新药治疗的一项政策措施。该计划被媒体称为英国版的

“

突破性新药

”

评审,共分为

“

潜力创新药

”

PromisingInnovativeMedicine

PIM

资质认定、和科学确定疗效风险比两个阶段。一个新药一旦通过

RAMS

第二阶段的疗效超过风险的科学认定,医生就可以为适当患者处方使用。

EAMS

并不能取代新药开发和申报的现有审批体系,是为特殊患者设计的一种平行替代措施。所有产生的额外费用由开发厂商支付。

DCVax-L

是西北生物制药赖以生存的一种细胞免疫疗法,能诱导人体自身的免疫系统跟踪并杀死癌细胞。

DCVax-L

疗法的程序和其它树突状细胞疗法类似,首先从患者身上采血并在体外分离出静息的抗原呈递细胞

APC

即树突状细胞

DC

dendriticcell

,这些树突状细胞经过培养、刺激,导入神经胶质瘤细胞特异性抗原,最后将活化的

DC

细胞会输到患者体内,通过淋巴结扩散,刺激各种

T

细胞,从而产生特异性地针对大量表达同一抗原的脑癌细胞的免疫反应。在一个小规模、有

20

位脑癌患者参与的早期临床实验中,

DCVax-L

治疗组的平均生存期达到

3

年,是采用标准疗法对照组的两倍。目前

DCVax-L

正在进行一个有

348

位初诊胶质母细胞瘤患者参与的

3

期临床开发,评价药物治疗这种最恶性及最危险的脑癌的疗效和安全性,实验预计

2015

年中期完成。另一个预计招募

612

位前列腺癌患者的

3

期临床也获得美国

FDA

的批准。

药源认为,虽然

DCVax-L

获得了英国版的

“

突破性药物

”

资质认定,但因为到目前为止其完成的临床实验参与病例较少,很难凭此确定其疗效风险比。而且

ImmunoCellularTherapeutics

和

Dendreon

公司曾开发过以树突状细胞为基础的类似产品,但中期临床结果令人失望。尤其是

ImmunoCellular

的一个前景看好的脑癌药物在一项中期研究中未能达到延长患者生存率的一级临床终点。如果

DCVax-L

的早期结果最终能被大型的晚期临床实验证实,

DCVax-L

势将成为新的脑癌标准疗法,甚至有望变成数十亿销售额的超级产品。也正因为

DCVax-L

还有太多的不确定因素,西北生物制药的股价近几年也一直在大幅浮动,今天上涨

5%

至每股

5.86

美元。