FDA授予在研新药neridronic acid突破性疗法认定

今天,总部位于德国的国际制药公司

Grünenthal

宣布,美国

FDA

已授予其在研新药

neridronicacid

突破性疗法认定,用于治疗复杂性局部疼痛综合征

CRPS

。这是一种严重的致残性罕见疾病,目前尚未有

FDA

或

EMA

批准的药物治疗方案,需要有效的治疗选择以解决这一高度未满足的医疗需要。

Neridronicacid

是由总部位于意大利比萨的

AbiogenPharma

公司发现和开发的,

Grünenthal

在北美拥有该药物的开发和市场化权限。

复杂区域疼痛综合征

CRPS;

以前称为

RSD

或反射性交感神经性营养不良)是一种衰弱性病症,其特征在于在损伤或手术后的肢体中常常发生严重、连续灼热或悸动的疼痛。过度的疼痛伴随着皮肤颜色、温度变化以及肿胀或水肿。这种病痛是持久性的,它被列为

McGill

疼痛指数最高的慢性疼痛形式。

CRPS

还可导致身体功能的丧失,并可导致永久性残疾。目前没有针对

CRPS

而获得

FDA

或

EMA

批准的治疗方案。

此次

FDA

授予的突破性疗法指定由来自随机、双盲、安慰剂对照的

2

期临床试验的数据支持,表明使用

neridronicacid

治疗后的

CRPS

患者的疼痛和症状显著减少。

Neridronicacid

是具有抗吸收和抗高钙血活性的第三代氨基己烷双膦酸盐,属于一种新的化学实体

NCE

和在研新型药物。它于

2015

年

8

月获得

FDA

授予的快速通道资格认定,并于

2013

年

3

月被

FDA

授予孤儿药资格。

Neridronicacid

是第一个获得突破性疗法认定的在研

CRPS

新药,也有望成为美国第一个获得

FDA

批准用于

CRPS

的治疗手段。

“CRPS

患者每天经历可怕的痛楚,这正激励着我们努力前进,为他们提供有效的治疗方法,

”Grünenthal

的首席科学官

Klaus-DieterLangner

博士说道：

“

非常令人鼓舞的看到

FDA

认识到

CRPS

患者急切需要新的治疗选择,并已授予

neridronicacid

的突破性疗法认定。我们致力于与

FDA

密切合作,尽可能快地把

neridronicacid

提供给

CRPS

患者。

Grünenthal

集团的首席执行官

GabrielBaertschi

先生也指出：

“Grünenthal

致力于改善疼痛患者的生活质量以及治疗选择有限的罕见疾病,这是一个高度未满足的医疗需求领域。作为疼痛治疗领域的全球领导者之一,我们的重点是为患有各种疼痛疾病的患者开发潜在改变生命质量的治疗手段。

”