FDA授予原发性胆汁性肝硬化治疗药物OCA优先审查资格
王环宇
医学科普人
发布时间：2015-09-02 10:37
227次浏览
2015
年
8
月
31
日讯,去年
8
月,全球医药市场预测机构
EvaluatePharma
发布《全球生物制药后期管线重磅药物
TOP15
》榜单,有多个制药巨头的在研药物均成功上榜,其中百时美施贵宝和默沙东凭借各自的
PD-1
免疫疗法
Opdivo
和
Keytruda
分别夺得状元和榜眼,而夺得探花的药物
obeticholicacid
OCA
一种鹅脱氧胆酸衍生物)竟然来自于一家名不见经传的美国小生物制药公司
——InterceptPharmaceuticals
。在这份榜单中,
EvaluatePharma
预测,
OCA
在
2020
年的销售额将高达
30
亿美元。
OCA
是
Intercept
开发的一款创新药物法尼酯
X
受体
FXR
激动剂,这是一种人类胆汁酸模拟物,目前正开发用于原发性胆汁性肝硬化
PBC
、非酒精性脂肪性肝炎及其他肝脏疾病和肠道疾病的治疗。
近日,
OCA
在美国监管方面传来喜讯,
FDA
已受理
OCA
治疗原发性胆汁性肝硬化
PBC
的新药申请
NDA
并授予优先审查资格。此前,
FDA
已授予
OCA
快车道地位。
FDA
已指定处方药用户收费法
PDUFA
目标日期为
2016
年
2
月
29
日。目前,
OCA
正开发用于对熊去氧胆酸
UDCA
治疗反应不足或无法耐受的
PBC
患者,
UDCA
是目前唯一获
FDA
批准治疗原发性胆汁性肝硬化
PBC
的药物。如果获批,
OCA
将为
PBC
患者提供一种极其重要的治疗选择。
优先审查
PR
是
FDA
的一个新药审查通道,旨在加速开发及审查治疗严重的或危及生命的疾病的新药,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。获得优先审查资格
PRD
的药物,
FDA
将给予加速审查并在
6
个月完成审查,而不是标准的
10
个月。
原发性胆汁性肝硬化
PBC
是一种罕见的肝脏疾病,主要是因胆管(功能为将胆汁运出肝脏)遭到自身免疫性破坏,导致胆汁淤积。
PBC
主要是一种女性疾病,在
40
岁以上女性群体中的发病率约为千分之一。在美国,
PBC
是导致女性肝脏移植的首要病因。在欧洲,
PBC
约占胆汁郁积性疾病所致肝移植病例的一半左右,约占所有肝移植病例的
6%
。
Intercept
是一家美国生物制药公司,专注于开发和商业化创新疗法,用于慢性肝脏疾病的治疗。该公司的先导候选药物
OCA
是一种法尼酯
X
受体
FXR
激动剂,目前正开发用于多种慢性肝脏疾病的治疗,包括原发性胆汁性肝硬化
PBC
、非酒精性脂肪性肝炎
NASH
、原发性硬化性胆管炎
PSC
、胆道闭锁。此前,
FDA
已授予
OCA
治疗伴有肝纤维化的
NASH
的突破性药物资格、治疗
PBC
的快车道地位、治疗
PBC
和
PSC
的孤儿药地位。
Intercept
拥有
OCA
在日本、中国、韩国以外地区的全球权力；在日中韩地区,
Intercept
已将
OCA
授权给了日本住友制药。
