脑肝肾综合征需进行肝功能检查、肾功能检查、脑部影像学检查、基因检测等。该疾病属于罕见遗传代谢病,需通过多系统联合评估确诊。
血清转氨酶、胆红素、白蛋白等指标可评估肝损伤程度,多数患者存在胆汁淤积性肝病表现,可能伴随凝血功能异常。
血肌酐、尿素氮及尿常规检测可发现肾小管功能障碍,部分患者会出现多囊肾或肾功能进行性下降。
头颅MRI能显示特征性神经发育异常,包括小脑蚓部发育不全、脑干畸形等,是诊断神经系统受累的重要依据。
通过全外显子测序可明确NPHP1、RPGRIP1L等致病基因突变,对分型诊断和遗传咨询具有决定性意义。
确诊后需定期监测多器官功能,建议在遗传代谢病专科指导下进行营养支持和对症治疗,避免高蛋白饮食加重代谢负担。