新生儿PKU是指苯丙酮尿症,是一种常染色体隐性遗传代谢病,主要由苯丙氨酸羟化酶缺乏导致苯丙氨酸代谢障碍,临床需通过新生儿筛查早期诊断。
父母双方携带PAH基因突变时,新生儿有25%概率患病,表现为尿液中苯丙酮酸异常升高,需通过低苯丙氨酸配方奶粉喂养控制血苯丙氨酸浓度。
苯丙氨酸羟化酶活性不足导致苯丙氨酸蓄积,可能引起智力发育迟缓、癫痫等症状,治疗需终身限制天然蛋白质摄入,补充特殊医学用途配方食品。
通过足跟血Guthrie试验进行新生儿筛查,血苯丙氨酸浓度超过120μmol/L需进一步基因检测确诊后应立即开始饮食治疗,避免神经系统损伤。
需定期监测血苯丙氨酸水平,调整饮食方案,必要时使用沙丙蝶呤等药物辅助代谢,家长需注意预防营养不良和微量元素缺乏。
确诊PKU的新生儿应定期接受儿科遗传代谢专科随访,严格遵循营养师制定的个体化饮食方案,确保正常生长发育。