血友病目前无法根治,但可通过凝血因子替代治疗、预防性治疗、基因治疗和综合管理等方式控制症状。
定期输注凝血因子Ⅷ或Ⅸ浓缩剂是主要治疗手段,急性出血时需立即补充,可选用重组人凝血因子、血浆源性凝血因子等制剂。
中重度患者建议规律性输注凝血因子,维持基础凝血功能,降低自发性出血概率,需配合定期关节超声监测。
近年通过病毒载体递送正常凝血因子基因的临床试验显示部分患者可长期减少输注需求,但存在个体差异和潜在风险。
建立多学科诊疗团队,涵盖出血处理、关节康复、心理支持等,避免剧烈运动和外伤,接种疫苗前需评估出血风险。