苯丙酮尿症的症状主要包括皮肤干燥、毛发颜色变浅、尿液有鼠臭味、智力发育迟缓等。症状发展通常从新生儿期开始,逐渐表现为神经系统损害和代谢异常。
苯丙酮尿症患者因苯丙氨酸代谢障碍,皮肤常出现干燥脱屑,可能伴随湿疹样皮疹,需通过低苯丙氨酸饮食控制。
酪氨酸缺乏导致黑色素合成减少,患儿毛发颜色逐渐变浅,呈现金黄色或浅棕色,这是苯丙酮尿症的特征性表现之一。
体内蓄积的苯丙氨酸代谢产物通过尿液和汗液排出,产生类似鼠尿的特殊气味,通常在出生后数周内即可被发现。
未经治疗的患儿会出现进行性神经系统损害,表现为智力发育迟缓、癫痫发作和行为异常,早期筛查和饮食干预可预防该症状。
新生儿出生后应常规进行苯丙酮尿症筛查,确诊后需严格遵循低苯丙氨酸饮食方案,定期监测血苯丙氨酸浓度以控制症状进展。