重型地中海贫血属于严重遗传性血液疾病,需终身治疗,主要危害包括贫血进行性加重、铁过载致多器官损伤、生长发育障碍及反复输血并发症。
血红蛋白持续低于60g/L,需每月输血维持,伴随面色苍白、乏力、心悸等缺氧症状,长期可导致心脏扩大和心力衰竭。
反复输血导致铁过载,可能引发肝功能异常、糖尿病、甲状腺功能减退等内分泌器官损害,需规律使用去铁胺等铁螯合剂治疗。
骨髓代偿性增生造成颅骨增厚、颧骨隆起等特殊面容,伴随骨质疏松和病理性骨折风险,需定期监测骨密度并补充钙剂。
未经规范治疗者多在儿童期夭折,坚持输血去铁治疗可使患者存活至30-40岁,造血干细胞移植是唯一根治手段。
患者需严格遵循医嘱进行输血和去铁治疗,定期监测血清铁蛋白和器官功能,日常注意预防感染并保持均衡饮食。