小儿地中海贫血可通过规范输血、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗等方式干预。该病主要由遗传性珠蛋白基因缺陷导致,临床表现为贫血、黄疸、肝脾肿大等症状。
定期输注浓缩红细胞可改善缺氧症状,输血频率根据血红蛋白水平调整。需监测输血相关并发症如铁过载、过敏反应等。
长期输血会导致铁沉积,需使用祛铁胺、地拉罗司等铁螯合剂。治疗期间需定期检测血清铁蛋白及肝功能。
适用于重型β地中海贫血患儿,移植前需进行HLA配型。家长需配合医生完成移植前评估及术后免疫抑制治疗。
通过基因编辑技术修正造血干细胞基因缺陷,目前仍处于临床试验阶段。家长可关注权威医疗机构的相关研究进展。
家长需定期带孩子复查血常规和铁代谢指标,注意预防感染,保证优质蛋白和维生素摄入,避免剧烈运动诱发贫血加重。