儿童血友病可以通过凝血因子替代治疗、预防性治疗、物理治疗和基因治疗等方式控制症状。血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病,主要表现为关节或肌肉自发性出血。
定期输注凝血因子Ⅷ或Ⅸ是主要治疗手段,家长需定期带孩子进行凝血因子水平检测,常用药物包括重组人凝血因子Ⅷ、血浆源性凝血因子Ⅸ和凝血酶原复合物。
中重度患儿建议采用规律性预防治疗,家长需掌握出血症状识别方法,治疗药物包括抗纤溶药物氨甲环酸和去氨加压素等辅助用药。
关节出血后需立即制动冰敷,家长需帮助孩子进行渐进式康复训练,必要时使用矫形器保护受累关节。
新型基因疗法可帮助部分患者实现长期凝血因子表达,治疗前需进行严格基因检测评估适用性。