成骨不全症的早期诊断需结合影像学检查、基因检测、家族史评估及临床表现综合判断,典型症状包括反复骨折、蓝巩膜、听力下降等。
X线显示骨密度降低、多发性骨折愈合畸形或骨干变细,儿童可见干骺端膨大,孕中期超声可发现胎儿长骨弯曲或骨折。
COL1A1/COL1A2基因突变检测为金标准,对于非典型病例或产前诊断尤为重要,需采集外周血或绒毛/羊水样本。
约35%患者有阳性家族史,需详细追溯三代内骨折、耳聋或牙齿异常情况,常染色体显性遗传模式需重点排查。
婴幼儿期自发性骨折、进行性骨骼畸形、牙本质发育不全三联征最具提示性,蓝巩膜和韧带松弛为常见伴随特征。
建议疑似患儿避免剧烈运动,保证钙与维生素D摄入,定期监测骨密度及听力,多学科协作制定个体化干预方案。