造血干细胞具有重建血液系统和免疫系统的双重功效,主要用于治疗白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤等血液系统疾病,以及部分遗传代谢病和自身免疫性疾病。
造血干细胞可分化为红细胞、白细胞、血小板等全血细胞,用于治疗骨髓衰竭性疾病。移植后需监测血象变化,常用环孢素、他克莫司等免疫抑制剂预防排斥反应。
通过重建免疫系统治疗重症免疫缺陷病,移植后可能出现移植物抗宿主病。需使用甲氨蝶呤、糖皮质激素等药物控制免疫反应。
经基因修饰的造血干细胞可治疗地中海贫血等遗传病,需配合白消安等预处理方案清除病变细胞。
异基因移植产生的移植物抗肿瘤效应可清除残留癌细胞,常联合阿糖胞苷等化疗药物增强疗效。
造血干细胞移植后需长期随访,保持均衡饮食并避免感染,定期复查血常规和免疫功能指标。