喜讯！FDA加速批准安进BiTE免疫疗法Blincyto治疗儿科Ph-急性淋巴细胞白血病（ALL）

美国生物技术巨头安进

（

Amgen

）

BiTE

免疫疗法

Blincyto

（

blinatumomab

）近日在美国监管方面传来喜讯，

FDA

加速批准

Blincyto

用于费城染色体阴性

（

Ph-

）复发性或难治性前体

B

细胞急性淋巴细胞白血病

（

ALL

）儿科患者的治疗。

Blincyto

是全球首个双特异性

T

细胞免疫疗法。之前，

Blincyto

已分别于

2014

年底和

2015

年底获美国

FDA

和欧盟

EMA

加速批准，用于费城染色体阴性

（

Ph-

）复发性或难治性前体

B

细胞急性淋巴细胞白血病

（

ALL

）成人患者的治疗，这是儿童和成人群体中一种罕见、进展迅速的血液癌症。

此次批准，是基于一项

I/II

期单组临床研

究

Study 205

的数据，该研究表明，

Blincyto

在具有临床意义数目的儿科费城染色体阴性

（

Ph-

）复发性或难治性前体

B

细胞急性淋巴细胞白血病

（

ALL

）患者诱导了完全缓解。该研究中，

Blincyto

在儿科群体中的严重不良事件与

Blincyto

已知的安全性一致。

Blincyto

（

blinatumomab

）是全球首个

BiTE

免疫疗法，基于安进最先进的双特异性

T

细胞衔接系统

（

BiTE

）开发，这是一种双特异性抗体，能够通过将肿瘤细胞上的

CD19

蛋白呈递给

T

细胞特异表达的

CD3

蛋白，进而激活免疫系统识别并杀灭肿

瘤细胞。

BiTE

抗体技术代表了一种创新的免疫治疗方法，能够在很低浓度下起作用。安进于

2012

年耗资

12

亿美元收购

Micromet

公司后获得了

BiTE

技术。目前，安进正在广泛的难治性肿瘤类型中，探索

BiTE

创新疗法的潜力。此前，

FDA

和

EMA

均已授予

blinatumomab

治疗多种类型血液癌症的孤儿药地位及突破性疗法认定，包括急性淋巴细胞白血病

（

ALL

）、慢性淋巴细胞白血病

（

CLL

）、毛细胞白血病

（

HCL

）、幼淋巴细胞白血病

（

PLL

）和惰性

B

细胞淋巴瘤、套细胞白血病

（

MCL

）等。