FDA许可Juno继续进行临床试验

今日，总部位于西雅图的

Juno Therapeutics

宣布

FDA

批准其

ROCKET

临床试验可以继续进行。这项

2

期临床试验旨在通过

CAR-T

疗法，治疗复发性或难治性的

B

细胞急性淋巴细胞白血病。

在上周的临床试验中，两名患者在经治后由于出现脑水肿而去世，这也一度让

FDA

暂停了

ROCKET

试验。

“

在第一例死亡病例出现后，我们立刻暂停了这项临床试验，并同

FDA

以及公司内部的数据安全监测委员会进行了复审。

”Juno

的首席执行官

Hans Bishop

先生在

7

月

7

日说道。

暂停试验之后，

FDA

要求

Juno

对四项材料进行修订，其中包括患者知情同意书与试验方案。

Juno

在上周宣布将于本周递交修订的材料。

在对临床试验结果进行了详尽的分析后，

Juno

认为在

CAR-T

治疗前使用的化疗药物

fludarabine

可能导致了临床试验中的不幸。

“

在

ROCKET

试验中，往预处理的药物里添加

fludarabine

会让严重神经毒性的风险上升。这也不幸在上周让两名患者因脑水肿去世。

”Bishop

先生总结说。因此，

Juno

提议在未来的预处理药物中去除

fludarabine

，以避免再出现同样的问题。

FDA

对

Juno

的提供的报告表示认可。

FDA

先前表示对

Juno

材料的审查最多需要

30

天的时间，而在美国当地时间周二，

FDA

就将材料审阅完毕，并同意恢复

ROCKET

试验。在接下来的试验中，患者接受的预处理药物将只包括

cyclophosphamide

（另一种化疗药物）。

Juno

也希望能够通过这一改变，避免未来再出现患者死亡。

ROCKET

试验中的

JCAR015

是

Juno

的领先产品，原本有望在

2017

年进入市场，但上周的意外将它的上市计划无限推迟。在这次

FDA

的快速批准下，

JCAR015

或能继续保持原有的上市计划。我们将在下个月得知更多有关

JCAR015

的信息。

新药研发的过程从来不是坦途，这一路上注定会有荆棘与阴霾。我们祝愿

Juno

的这项

CAR-T

疗法在接下来的临床试验中能够取得成功，并能最终上市造福更多的患者。这是对那些为人类健康做出牺牲的志愿者最好的铭记。