NICE拒绝Opdivo，支付政策决定新药产出

【新闻事件】

：

今天英国药价监督机构

NICE

宣布将不支持施贵宝的

PD-1

抑制剂

Opdivo

作为晚期非小细胞肺癌的二线药物，因为其价值与价格不匹配。施贵宝提出多个价格方案，包括使用一年后免费，但

NICE

认为紫杉醇或

BI

的多激酶抑制剂

nintedanib

性价比更合理。

【药源解析】

：

我不知道

NICE

性价比是怎么算的，如果按一年生存率或中值生存期则不能完全反映

PD-1

抑制剂和靶向疗法的治疗价值，因为前者有约

20%

病人有持久应答。同样不清楚的是

NICE

是否支持

Opdivo

作为末线疗法。

但是无论如何这给现在的免疫疗法淘金大潮提了个醒。

Opdivo

作为

PD-1

机理的概念验证药物从投资决策上看其实是一个幸运的投机成功者，因为

Opdivo

的临床前疗效并不突出，很多

PD-1

之前的免疫疗法也大多临床价值非常有限。所以

2012

年以前极少有药企相信

PD-1

抗体会成为重磅药物。但是

Opdivo

临床开发几乎没遇到什么挫折，适应症远远比原来设想的广泛，毒性也低于

CTLA-4

抗体。毫无疑问，即使被

NICE

拒绝，

Opdivo

也会为施贵宝带来丰厚的回报。但是这个成功未必会在现在大规模免疫疗法淘金运动中重复。

PD-1

抗体的成功已经为免疫疗法吸引了大量投资，免疫疗法临床试验中一些诡异的应答更令人浮想联翩。比如

Opdivo

的一个临床试验中有两个病人在

12

个月无应答后突然肿瘤消失（感谢嫣然提供数据），令人联想如果找到这个辅助应答因素（比如某类感染），和

PD-1

组合将大大增加

PD-1

的威力。但是和其它疗法比免疫疗法临床前模型更不可靠、更缺少预测应答的临床生物标记、激活免疫系统的安全隐患更难以预测，所以现在多数新型免疫疗法和组合主要靠在临床试验中验证。另外如此热门的领域（肿瘤登月计划的核心）是假阳性数据的温床，可以预测很多令人振奋的结果不可重复。这些因素令多数免疫疗法的开发成本注定会远高于

Opdivo

。

今天

NICE

的决定只是全球药品市场支付能力接近极限的一个表现，美国这个世界主要市场也面临限制药价的压力。在研免疫疗法中无疑会产生颠覆肿瘤治疗的新疗法，但和淘金类似不是所有金矿都有开采价值，这和金价和技术难度有关。在技术成熟到什么时候开发什么样的免疫疗法才能有足够回报对药厂是个严肃的问题。同样社会对创新的支持程度决定了药厂的承担风险能力。生命并非无价，但是支付部门如何给生命定价直接决定有多少病人会从死亡线被挽救。