诺华肢端肥大症药物Signifor LAR获欧盟批准

诺华

Novartis

近日宣布,欧盟委员会

EC

已批准

SigniforLAR

pasireotide

帕瑞肽),用于不适合手术治疗或尚未治愈以及第一代生长抑素类似物

SSA

控制不佳的肢端肥大症

acromegaly

成人患者的治疗。

SigniforLAR

是新一代长效缓释剂型

Signifor

每月肌肉注射

IM

一次,该药为第一代

SSA

控制不佳的肢端肥大症患者提供了首个可供选择的治疗方案。

SigniforLAR

的获批,是基于

2

项多中心

III

期研究

C2402

和

C2305

的数据。

2

项研究结果均表明,与第一代生长抑素类似物(奥曲肽

LAR

或兰瑞肽

Autogel

治疗组相比,

SigniforLAR

治疗组有更多的患者显著实现了生化控制(通过

GH

和

IGF-1

水平测定)。此前,

SigniforLAR

已于

2014

年

9

月获得欧洲药品管理局

EMA

人用医药产品委员会

CHMP

建议批准的积极意见。

在欧盟,肢端肥大症发病率约为万分之一至二。肢端肥大症

acromegaly

由脑垂体中的良性(非癌性)肿瘤导致生长激素的过量分泌,引发胰岛素样生长因子

1

IGF-1

水平升高。

GH

和

IGF-1

水平升高的综合效应,导致身体部分部位(包括手、脚、面部)扩大,并伴有严重的并发症,如心血管疾病、代谢性疾病和呼吸系统疾病。如果暴露于长期高水平的

GH

和

IGF-1

患者死亡风险将升高

2-3

倍。

肢端肥大症治疗的主要目标是疾病的生化控制,由

GH

和

IGF-1

水平评测。其他的疾病管理目标包括肿瘤的缩小和临床症状和体征的改善。

Signifor

(帕瑞肽)是一种多受体靶向生长抑素类似物,能够高亲和力结合

5

种促生长素抑制素受体亚型中的

4

种

sst1,2,3,5

。目前该药已获

FDA

批准用于不适合垂体手术或尚未治愈的库欣病

Cushing'sdisease

成人患者的治疗。同时,

Signifor

已获欧盟批准,用于不适合手术或手术失败的库欣病成人患者的治疗。

Signifor

每天

2

次皮下注射

SC

。

SigniforLAR

则是一种长效缓释

LAR

每月一次肌肉注射

IM

剂型的

Signifor

。目前,诺华也已向美国及其他国家提交了

SigniforLAR

治疗肢端肥大症的监管申请。