儿童再生障碍性贫血可治愈

儿童再生障碍性贫血部分患者可以治愈，治疗方式主要有造血干细胞移植、免疫抑制治疗、支持治疗等。该病是由骨髓造血功能衰竭导致的全血细胞减少综合征，需根据病情严重程度和分型选择个体化治疗方案。

1、造血干细胞移植

对于配型成功的重型再生障碍性贫血患儿，异基因造血干细胞移植是首选根治手段。移植前需进行全身照射或强化免疫抑制预处理，移植后可能出现移植物抗宿主病等并发症。匹配同胞供者移植成功率较高，非亲缘供者移植需更严格评估。

2、免疫抑制治疗

抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素软胶囊是标准免疫抑制方案，适用于无合适供者的重型患儿。兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白需静脉输注，可能引起发热、皮疹等不良反应。治疗起效需3-6个月，部分患儿会复发需二次治疗。

3、促造血治疗

注射用重组人粒细胞集落刺激因子可短期提升中性粒细胞，减少感染风险。艾曲泊帕乙醇胺片作为血小板生成素受体激动剂，能改善血小板减少。这类药物需配合其他治疗使用，不能改变疾病本质。

4、支持治疗

定期输注去白细胞红细胞悬液和单采血小板可维持基本血象。需注意铁过载时使用注射用甲磺酸去铁胺治疗。严格预防感染，出现发热时及时使用注射用头孢哌酮钠舒巴坦钠等广谱抗生素。

5、新型靶向治疗

对于难治性患儿可尝试CD52单克隆抗体注射剂等生物靶向药物。临床试验中的JAK抑制剂如芦可替尼片可能改善骨髓微环境。这些疗法需在专科医生指导下个体化应用。

患儿需保持高蛋白饮食，适量补充维生素B12片和叶酸片。避免剧烈运动防止出血，定期检测血常规和肝肾功能。家长要遵医嘱规范用药，注意观察感染迹象，治疗期间避免接种减毒活疫苗。长期随访监测远期并发症如克隆演变等。