幼年型粒单核细胞白血病属于罕见恶性血液病,治疗难度较大但部分病例可通过造血干细胞移植获得长期生存,主要治疗手段包括化疗、靶向治疗、免疫治疗及支持治疗。
采用氟达拉滨联合阿糖胞苷等强化疗方案诱导缓解,约半数患者对化疗敏感,但易复发,需配合后续巩固治疗。
针对RAS信号通路异常的病例可使用曲美替尼等MEK抑制剂,对部分基因突变型患者有效率较高,需定期监测药物不良反应。
CD33单抗吉妥珠单抗可作为二线选择,通过抗体依赖细胞毒性作用清除白血病细胞,需预防细胞因子释放综合征。
异基因造血干细胞移植是潜在治愈手段,5年生存率约40%,移植前需达到完全缓解且配型成功,存在移植物抗宿主病风险。
建议确诊后尽早在儿童血液肿瘤专科规范治疗,治疗期间需加强营养支持并预防感染,定期评估微小残留病灶以调整方案。