遗传地中海贫血的严重程度与基因缺陷类型有关,多数轻型患者症状轻微甚至无症状,重型患者可能出现严重贫血、器官损伤等并发症。
患者通常无明显症状或仅轻度贫血,无须特殊治疗,建议定期监测血常规,避免感染诱发贫血加重。
可能出现中度贫血、脾肿大等症状,需根据血红蛋白水平选择输血或去铁治疗,部分患者需脾切除术。
出生后6个月起出现进行性溶血性贫血,需终身规律输血和去铁治疗,造血干细胞移植是根治手段。
胎儿期即发生严重溶血,多数导致死胎或新生儿死亡,存活者需高强度输血维持生命。
所有地中海贫血患者均应避免铁剂盲目补充,定期随访评估铁过载情况,育龄夫妇建议进行基因筛查。