基因泰克近视眼并发症新药获FDA优先审评资格
王环宇
医点就懂
发布时间：2016-10-21 16:57
2958次浏览
近日
,
罗氏集团成员基因泰克
（Genentech
）公司宣布，美国
FDA
已经接受了其一项补充生物制品许可证申请
（sBLA
），并授予了上市产品
Lucentis
（兰尼单抗
ranibizumab
（mCNV
）的优先审查资格，该疾病是一种可导致失明的严重近视并发症。基因泰克的
sBLA
是基于一个名为
RADIANCE
的
3
期临床研究的积极结果，与目前
FDA
批准的用于
mCNV
的唯一治疗方案维生素光动力治疗相比较，兰尼单抗
ranibizumab
可提供更好的视力疗效。
mCNV
指的是异常血管直接新生成到视网膜中，这些血管可能破裂并将血液或其他组织液体泄漏到视网膜中，导致不可逆的中枢性视力丧失。
mCNV
的症状包括视力模糊扭曲、中枢性视力突然丧失和辨色困难。
mCNV
是病理性近视或严重近视的常见并发症，严重威胁视力健康。年龄在
45
和
64
岁之间的成人更可能发展
mCNV
，并且病症影响女性多于男性。此外，病理性近视病人或东亚血统人群还有增加的患病风险。
Lucentis
是一种血管内皮生长因子
（VEGF
）的抑制剂。
VEGF-A
被认为在血管新生成过程和血管通透性中起关键作用，兰尼单抗被设计为结合并抑制
VEGF-A
来起作用的分子药物。
Lucentis
已经被美国
FDA
批准用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性
（AMD
）、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿
（RVO
（DME
）和糖尿病性视网膜病变
（DR
）的患者。
Lucentis
的安全性和有效性已经在超过
9000
名患者中进行了研究，涉及
8
项关键性和
23
项临床试验。在美国以外，
Lucentis
有在
100
多个国家被批准用于治疗湿性
AMD
、
DME
，以及由于视网膜分支静脉阻塞
（BRVO
）和视网膜中央静脉阻塞
（CRVO
）引起的黄斑水肿。
RADIANCE
是一项为期
12
个月、随机、双盲、多中心以及主动控制的临床研究，在
277
例因
mCNV
引起的视力障碍患者中比较了
Lucentis
（0.5
毫克）与维替泊芬光动力治疗
（vPDT
）的疗效和安全性。患者被随机分为三个治疗组：在研究的第
1
天以及一个月后，第
I
组中的
106
名患者接受了
Lucentis
治疗，酌情补药；第
II
组的
116
例患者在研究的第
1
天接受
Lucentis
治疗，酌情补药
;
；第
III
组的
55
例患者在研究的第
1
天接受
vPDT
治疗，然后在
3
个月
后接受
Lucentis
或
vPDT
治疗。
3
个月后，接受
Lucentis
的第
I
和
II
组患者分别获得了
10.5
和
10.6
个分数点的视力提高，而第
III
组接受
vPDT
治疗的患者只有
2.2
个分数点的提高，证明了
Lucentis
治疗组与
vPDT
治疗组相比有统计学意义上的显著改善。在
3
个月后，第
III
组患者允许接受
Lucentis
，并且随后直到第
12
个月。使用
Lucentis
和
vPDT
的治疗通常耐受性良好，无严重不良事件。
基因泰克的首席医疗官兼全球产品开发负责人
Sandra Horning
博士表示：
“
目前若使用
FDA
批准的标准治疗方法，
mCNV
患者只能暂时稳定视力，而在
RADIANCE
研究中使用
Lucentis
治疗的
mCNV
患者得到了视力上的显著改善。
Lucentis
的申请获得接受和优先审查资格使我们有可能更快地为这些严重眼疾患者提供潜在治疗新选择。
”
