FDA批准优先评审治疗迟发性运动障碍Ingrezza药物的DNA

Neurocrine Biosciences

公司近日宣布，

FDA

已受理优先评审

Ingrezza

（

valbenazine

）用于治疗迟发性运动障碍的新药上市申请

（

NDA

）。

Ingrezza

申请

PDUFA

（处方药消费者付费法案）的目标操作日期是

2017

年

4

月

11

日。

Ingrezza

的

NDA

包括来自

Kinect 2

和

Kinect 3

临床试验结果，临床试验评估了超过

330

位迟发性运动障碍患者。

NDA

提交的文件包括来自这些临床研究的数据以及另外

18

个临床试验结果、大量的临床前试验结果和药物制造数据。

优先评审资格会加速

FDA

对药物的评审时间，因此接受

NDA

的时间将从

10

个月缩短为

6

个月。公司将全部注意力和资源用于

FDA

评估药物的上市申请上，如果获得批准，则会在治疗严重病症的安全性或有效性方面有显著提高。

Ingrezza

（

valbenazine

）之前已从

FDA

获得快速通道和突破性疗法认定。

“

这对

Neurocrine

公司以及尤患有迟发性运动障碍的患者来说，都是一个重要的里程碑，

” Neurocrine Biosciences

董事长兼首席执行官

Kevin C. Gorman

说，

“

我们将继续与

FDA

合作，以帮助

FDA

评审

Ingrezza

的新药上市申请，从而为患者和医生带来这种重要的治疗方案。

”

关于迟发性运动障碍

迟发性运动障碍特征是面部、躯干或四肢不自主的节律性重复运动，包括咂嘴、鬼脸、伸舌头、面部运动、眨眼和瘪嘴。这些症状很少是可逆，目前

FDA

还没有批准的治疗方法。

迟发性运动障碍、

Tourette

综合症、亨廷顿氏舞蹈病、精神分裂症、迟发性肌张力障碍等疾病的部分特点是多巴胺亢奋，调节这些疾病中神经元多巴胺浓度，可以给患者带来益处。

关于

Ingrezza

VMAT2

（囊泡单胺转运体

2

）是集中位于人脑中的蛋白质，其主要负责在联合前神经元的重新包装和运输单胺类分子（多巴胺、去甲肾上腺素、

5-

羟色胺和组胺）。

Neurocrine

公司开发的

Ingrezza

（

valbenazine

或

NBI-98854

）是一种新型的高度选择性

VMAT2

抑制剂，调节神经通信过程中的多巴胺释放，对

VMAT1

、其他受体、转运蛋白和离子通道有很少或没有亲和力。

Ingrezza

旨在提供低且持续的活性药物血脑浓度，以允许每日一次给药。

2014

年，

Neurocrine

公司因

Ingrezza

治疗迟发性运动障碍获得

FDA

的突破性疗法认定。

2016

年

10

月，

FDA

正在优先评审

Ingrezza

用于治疗迟发性运动障碍的新药上市申请。专利商品名

Ingrezza

已经被

FDA

有条件接受。

Neurocrine

公司也正在研究

Ingrezza

治疗

Tourette

综合症的安全性和有效性。公司有两个正在进行的安慰剂对照

II

期

Tourette

综合症的临床试验

T-Forward

和

T-Force GREEN

，分别用于评估

Ingrezza

在成人和儿科体内效果。每个临床试验都预期招募多达

90

名

Tourette

综合症受试者。此外，

Neurocrine

公司最近启动了一项多达

180

名

Tourette

综合症受试者、开放标签、固定剂量的

Ingrezza

累计研究。