最火爆CAR-T临床国内上马33个 会重蹈替尼覆辙吗？
健康陪伴者
发布时间：2016-04-16 11:27
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E
药脸谱网
/
储旻华
Juno Therapeutics
和药明康德在上海宣布成立合资公司药明巨诺，共同开展
CAR-T
和
TCR
疗法的研发和生产。与此对应，国内目前正在开展的
CAR-T
临床试验项目至少有
33
个。
CAR-T
热是什么原因造成的？国内
CAR-T
研发会重蹈
“
替尼大爆炸
”
的覆辙吗？
在中国，
CAR-T
临床试验项目是时下非常热门的新药研究领域，对于行业人士早已不是新鲜词汇。众多的癌症患者和对新治疗手段的渴望，使得这项新技术成为众多医院和公司争相追逐的对象。根据
EP
Vantage
最新统计的数据，
Clinicaltrials.gov
登记的正在中国开展研究的
CAR-T
临床试验至少有
33
个（见下图）。
图：在中国开展的
CAR-T
临床试验
值得关注的是，这些临床试验的合作方都是有故事的参赛者，而且很有可能在接下来成为各种销售授权、技术转让、
PRE-IPO
等等事件的主角们；此外，靶点也非常重要。
可以看到，这些项目中不仅包括常见的靶点
——
用于血液癌症
CD19
，还包括用于实体瘤的靶点以及
CAR
新结构和富集细胞群的研究。例如，重庆新桥医院靶向于
CD22
的研究，该疗法类似于
Juno
的
JCAR018
。
那么，国内
CAR-T
热是什么原因造成的？不妨冷思考一下，国内
CAR-T
研发会重蹈
“
替尼大爆炸
”
的覆辙吗？
1.
参赛者陆续登场
疗法
I
期临床试验结果，受到国际关注。其中，
CART-CD20
治疗
7
例化疗无效的晚期弥漫性大
B
淋巴细胞瘤
（DLBCL
）的
I
期研究
（NCT01735604
）结果显示，有效率高达
75%
。另一项
CART-CD19
治疗
9
例成年人、化疗无效、复发的急性
B
系淋巴细胞性白血病的
I
期研究
（NCT01864889
）总有效率为
67.7%
。
但是，一个月不到，
4
月
7
日，著名财经网站
Seeking Alpha
上一篇报道称，西比曼公司涉嫌诈骗指控，以及
CAR-T
试验患者死亡等问题导致公司在纳斯达克上市的股票价值下跌一半。
国内另一家重要的
CAR-T
公司是上海科济生物医药公司
（CARsgen Therapeutics
）。
项目，其中
2
项正在开展临床研究。
早在
用于难治、复发的肝细胞癌的
I
期临床试验
（NCT02395250
）。
9
月公布的数据显示，接受治疗的
6
名患者中
2
（AFP
）下降了
90%
以上，其中
1
名患者
AFP
指标恢复正常。
科济公司的另一项
CAR-T
研究也是在上海仁济医院进行，是靶向于
EGFR
，用于胶质母细胞瘤
（NCT02331693
）。
市场。
2.Juno
是谁？从上海到西雅图
Juno
是美国著名的
T
细胞疗法公司，总部位于西雅图，其与药明康德合资成立的这家上海药明巨诺生物科技有限公司，将使用嵌合抗原受体
T
细胞
（CAR-T
）和
T
细胞受体
（TCR
）技术，开发用于血液肿瘤和实体肿瘤的细胞免疫疗法。
根据协议，药明康德和
Juno
分别持有药明巨诺股权的
50%
。
Juno
的在研产品达到开发里程碑后，药明巨诺有权选择产品在中国进行开发和销售，
Juno
因此获取相应的预付款或股权、里程金和产品上市后的销售提成。
药明巨诺的董事长为药明康德的董事长李革博士，
CEO
为此前曾担任凯鹏华盈合伙人和安进中国总经理的李怡平。
药明巨诺的成立，不仅意味着国内又一家专注于
CAR-T
公司的出现，而且还可以看到，作为一家美国公司，
Juno
也试图进入中国市场。
3.
为什么中国有如此多
CAR-T
虽然
CAR-T
疗法非常昂贵，但并不影响这一疗法成为各家医院和公司争相启动的项目。原因只有一个
——
监管相对较松。与药物临床试验需要花好几个月甚至好几年等待
CFDA
的批准才能开展不同，
CAR-T
疗法作为一种新型治疗技术，其临床试验的管理方是卫计委。一般来说，已经取得临床试验机构资质的三级甲等医院就能开展。所以，相对与药物研究，
CAR-T
的临床试验反而相对廉价，且进入门槛低。
事实上，正因为如此，多年来国内各地不少医疗机构无视法规和科学界的警告，为绝望中的患者提供无效的治疗，并收取高额治疗费用。比如，各种五花八门的干细胞治疗。虽然，卫计委在去年出台了新法规，取消了第三类医疗技术临床应用准入审批，并发布了《干细胞临床研究管理办法（试行）》，但并没有专门针对
T
细胞疗法临床试验的法规对此进行监管。较低的监管门槛必然导致
CAR-T
研究在国内遍地开花。
另一方面，中国在审批新型生物治疗上又一向敢为人先。
2003
年，全球首个基因药物赛百诺的今又生（重组人
p53
腺病毒注射液）获得批准；
2005
年全球首个溶瘤病毒产品三维生物技术的安柯瑞
（H101
）获准上市。这让积极开发新型细胞疗法的公司们看到了成功获批投入商业化应用的希望。
