32个价值品种！CDE优先审评品种的临床价值和市场机会
医语暖心
发布时间：2016-11-30 08:07
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药品审评进度滞后已成为阻碍国内新药研发的一项具体问题。在此背景下，从
胶囊（北京凯因）
依米他韦（东阳光）
ZN2007Na
片（爱博
医药
）
国内自主研发的丙肝药物还是以
NS3/4A
类药物为主。不过，我们也看到本次优先品种中包括北京凯因的
KW-136
胶囊、东阳光的依米他韦、爱博医药的
ZN2007Na
片等自主研发的
NS5
类药物已进入临床或正在申报临床，其中进度较快的品种如能成功上市，将拥有不少机会。但在研的
NS3/4A
类或进度滞后的
NS5
类药物则并不看好。
乙肝、
HIV
替诺福韦（福建广生堂）
磷丙替诺福韦片（吉利德）
艾博卫泰（前沿生物）
替诺福韦是临床一线的治疗
HIV
和乙肝的药物，之前替诺福韦的销售方
GSK
对替诺福韦的大幅降价无疑将有助于该药在中国市场的推广。与此同时，国内替诺福韦的仿制药也已进入申报生产阶段，其中进度最快的广生堂获得了优先审评资格。更受关注的是吉利德的替诺福韦前药磷丙替诺福韦片也被列入优先审评目录，该药给药剂量更小，会降低肾毒性，非常值得关注，有望成为未来乙肝的首选药物。
HIV
药物中最受瞩目的是自主研制的长效艾滋病用药艾博卫泰，该药已经完成了临床研究，并获得了优先审批资格，不过具体疗效还需要更多临床证据支持。
罕见病用药
4
个价值品种
一直以来，由于医疗资源不足，国家对罕见病关注有限，不少罕见病长期处于缺医少药的情况。而随着国力的提升，国内对罕见病的关注度明显提升。在
“
第五届中国罕见病高峰论坛
”
上，罕见病发展中心正式发布了《中国罕见病参考名录》，将包括苯丙酮尿症
（PKU
）和肝豆状核变性
（Wilson disease
）在内的
147
种罕见病列入名录。
虽然国家鼓励罕见病的研发，但这些药物研发难度巨大，大部分在研品种都是进口产品，国内企业还需更多关注。目前已纳入或拟纳入的罕见病用药（不含肿瘤和儿童用药）共包括
4
个品种。
芦可替尼（诺华）
原发性骨髓纤维化
（PMF
）是一种发病率在
0.2
～
2/10
万的严重血液系统疾病，诺华于
Ⅰ
期临床。早期研究显示，该药有望用于治疗胰腺癌等实体瘤。
溶瘤病毒药物作为一类新型抗肿瘤用药一度研发活跃，但成功率很低，国内批准的两个溶瘤病毒药物也未获市场认可。同时，
FDA
也仅批准了用于晚期黑色素瘤的溶瘤病毒药物
Imlygic
，该药选择的是感染性更强的疱疹病毒。
重组人
GM-CSF
单纯疱疹病毒注射液也是采用疱疹病毒，从理论上讲比采用腺病毒或牛痘病毒更好。溶瘤病毒属于一个新的抗肿瘤解决方案，该类药物也属于抗肿瘤免疫治疗，安全性较高，临床价值值得期待。
吉非替尼片（齐鲁制药）
易瑞沙（吉非替尼）作为
EGFR
阳性的非小细胞肺癌特效药，是临床最畅销的靶向抗肿瘤药物之一，根据
PDB
数据，原研药易瑞沙在样本医院的销售额超过
3
亿元。
随着吉非替尼的专利到期，国内数十家企业启动了吉非替尼的仿制工作，目前已有近十家企业申报生产，其中齐鲁的进度最快，有望成为首仿药。
按照
CDE
的政策，进度最快的企业将获得优先审评的资格。从欧美首仿药来看，其普遍拥有
6
个月左右的领先时间。这有助于齐鲁与其他仿制药企业拉开差距，加快上市后的市场布局，抢占市场份额，而
“
一品双规
”
的政策无疑对于首仿药是巨大利好。
阿法替尼（勃林格殷格翰）
奥希替尼（阿斯利康）
抗
EGFR-TKI
类药物阿法替尼和奥希替尼都获得了优先审评资格。
尽管吉非替尼对于非小细胞肺癌的治疗带来了巨大的提高，但其易耐药问题也带来了不少困扰。为了解决吉非替尼等第一代抗
EGFR-TKI
药物耐药的问题，包括勃林格殷格翰的阿法替尼和阿斯利康的奥希替尼等陆续在欧美获批，这些药物的耐药问题明显降低。
尤其是奥希替尼，解决了困扰吉非替尼的
T790M
突变问题，耐药风险大大降低，阿斯利康非常看好这一品种，认为其峰值年销售额有望达到
30
亿美元。
首仿药
5
个价值品种
优先审评品种并不单纯都是新药，也有大量的仿制药。其中主要有两个类别仿制药：一类是欧美质量层次仿制药，具体是指申请人在中国境内用同一生产线生产并在美国、欧盟药品审批机构同步申请上市且通过了其现场检查的药品注册申请，这主要是为了鼓励提高国内仿制药的标准。另一类就是我们常说的
“
首仿药
”
。
目前纳入优先审评的
“
首仿
”
品种需同时满足以下三个条件：同品种仅有一家进口上市，且待审评同品种中按药品审评中心承办日期先后顺序属于第一家，以及该品种申报已经超过审评时限。
仿制药的市场预期主要取决于其市场规模和同质化竞品数量，虽然首仿药在现有审评上以及未来的定价招标等有一定优势，但如果同质化竞品太多，本身产品缺少优势，最终将限于惨烈的价格战地步。考虑到市场规模和竞品数量，笔者看好其中
5
个品种。
丙酸氟替卡松鼻喷雾剂（山东京卫）
丙酸氟替卡松鼻喷雾剂是一种糖皮质激素类抗过敏鼻喷雾剂，该药用于过敏性鼻炎的预防和治疗。
丙酸氟替卡松鼻喷雾剂由
GSK
研制，最早于
1993
年获批，该药全球年销售额一度高达
23
亿美元。原研药辅舒良于
抑制剂。不过，目前尚无安全性较塞来昔布显着提升的该类药物。
但另一方面，相较于早期
COX-2
抑制剂主要用于慢性痛，研究也发现
COX-2
类抑制剂也能用于一些急性疼痛。辉瑞的帕瑞昔布是一种注射用
COX-2
抑制剂，作为注射剂起效更快，可以更好地用于部分急性疼痛，比如术后急性疼痛。原研药特耐最早于
2002
年获批，并于
2007
年进入中国，根据
PDB
数据，帕瑞昔布样本医院年销售额为
2.09
亿元。
作为一个大品种，仿制者难免众多，其中科伦报生产进度最快，比第二家快至少
3
个月，加之进入优先审评品种的获益，科伦有望比其他竞争者提前更多进入市场布局。
卡泊芬净（江苏恒瑞）
棘白菌素类抗真菌药物是目前对于全身深度真菌感染或严重耐药真菌感染的首选用药，临床常用的是
MSD
原研的卡泊芬净（科赛斯）、安斯泰来原研的米卡芬净（米开民）和礼来原研的阿尼芬净
（Eraxis
）。
其中，卡泊芬净最为畅销，全球年销售额超过
5
亿美元。卡泊芬净于
2002
年获得了我国的批准，
2015
年样本医院销售额超过
4
亿元。
由于卡泊芬净的生产工艺较为复杂，因此尽管卡泊芬净市场规模巨大，但仿制企业不多，其中目前恒瑞的进度最快，本次获得了优先审评的资格。
布地奈德福莫特罗粉吸入剂（胶囊型）（正大天晴）
布地奈德福莫特罗粉吸入剂是经典的呼吸系统抗哮喘和
COPD
用药，原研方阿斯利康于
2001
年获得了该药的上市资格，其峰值年销售额达到
41
亿美元。
原研药信必可都保于
2008
年进入中国，根据
PDB
数据，该药样本医院销售额约为
2.3
亿元。粉吸入剂有一定的技术门槛，故该药目前仅有正大天晴一个仿制者。
正大天晴该药的技术与信必可都保不同，前者是胶囊单剂量型，后者是多剂量型，因此该药尚需要比一般仿制药开展更多的上市前研究证明其可靠性。
