Ocaliva、Venclexta等八种药物获CHMP批准

目前,八种药物获得欧洲药品管理局

EMA

人用医药产品委员会

CHMP

的支持,这表明其距离被欧盟批准更近一步。这八种药物分别是：

首先是

InterceptPharma

公司的孤儿药

Ocaliva

(奥贝胆酸,

obeticholicacid

,被批准用于治疗的慢性及危及生命的肝脏原发性胆汁性胆管炎(也称为原发性胆汁性肝硬化)。

除肝移植外,熊去氧胆酸

UDCA

是目前可用于治疗该病症的唯一药物。但是有高达一半的患者药物不能对其作出响应、或仅能获得有限的益处,这显示出对新治疗选择的迫切需求。因此希望

Ocaliva

可以帮助解决这个未满足的需求。该药物是半合成胆汁酸,其通过激活法尼酯

X

受体

FXR

来起作用,控制胆汁的产生,从而潜在地减少肝脏暴露于具有毒性的胆汁酸中。

第二,

CHMP

还建议给予艾伯维公司

AbbVie

的孤儿药

Venclexta

venetoclax

有条件上市许可,以治疗成人慢性淋巴细胞白血病

CLL

。据监管机构数据表明,

Venclyxto

的单组临床试验对不适合接受(或耐受)

B

细胞受体通路抑制剂、以及其他抗癌药物的患者可以产生响应。

英国患者目前可通过该国的早期访问药物计划获得该药。这使得患有威胁生命并严重虚弱的患者,能够在英国药品和健康产品管理局

MHRA

表示药物的益处超过风险时,可立即接受创新和有治疗希望的新药。

第三,

CHMP

批准

OrphanEurope

公司的

Cystadrops

(巯乙胺,

mercaptamine

,用于治疗角膜胱氨酸晶体沉积的胱氨酸病患者。

胱氨酸病是一种罕见的遗传性代谢病,会导致胱氨酸在体内各种器官积聚。

Cystadrops

同时具有孤儿药身份,可以减少角膜积积聚。

第四,辉凌制药

Ferring

的

Rekovelle

follitropindelta

,被批准用于为控制卵巢刺激的女性接受辅助生殖技术。该治疗可刺激卵巢中多个成熟卵泡的发育。

第五,委员会建议授予

AdvancedAcceleratorapplications

公司孤儿疗法

SomaKit-TOC

edotreotide

的上市许可,用于诊断胃肠胰腺神经内分泌肿瘤。

CHMP

还批准了三种仿制药,这三种药物都用于治疗感染艾滋病毒的成年患者：

Mylan

公司的恩曲他滨

替诺福韦酯

Emtricitabine/Tenofovirdisoproxil

、

Krka

公司的

Emtricitabine/Tenofovirdisoproxil

和

Mylan

公司的替诺福韦酯

Tenofovirdisoproxil

。