地中海贫血多数情况下无法完全治愈,但可通过规范治疗控制症状。治疗方式主要有输血治疗、祛铁治疗、造血干细胞移植、基因治疗。
1、输血治疗
定期输注浓缩红细胞可改善贫血症状,需配合祛铁治疗预防铁过载。
2、祛铁治疗
长期输血会导致铁沉积,需使用祛铁胺、地拉罗司等铁螯合剂促进排铁。
3、造血干细胞移植
异基因造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方法,适用于配型成功的重型患者。
4、基因治疗
通过基因编辑技术修正缺陷基因仍处于临床试验阶段,尚未广泛应用。
患者需定期监测铁蛋白水平,避免高铁饮食,适度补充叶酸,在血液科医生指导下制定个体化治疗方案。