巨大血小板综合征患者寿命通常接近正常人,具体生存期与出血严重程度、并发症管理及治疗依从性有关。主要影响因素有基因突变类型、出血频率、铁过载控制、感染预防。
MYH9基因不同位点突变导致疾病严重程度差异,错义突变患者症状较轻,截断突变可能伴随肾功能异常,需定期监测尿蛋白及肾功能。
自发性黏膜出血或创伤后出血难止是主要风险,反复关节出血可能导致残疾,建议避免剧烈运动并使用氨甲环酸、去氨加压素等止血药物预防。
长期输血治疗可能继发血色病,需监测血清铁蛋白水平,必要时使用去铁胺、地拉罗司等铁螯合剂,同时补充维生素C促进铁排泄。
脾切除术后患者易发生荚膜细菌感染,建议接种肺炎球菌疫苗,出现发热时及时使用头孢曲松、阿莫西林克拉维酸钾等抗生素治疗。
患者应保持均衡饮食,适量补充维生素K及铁剂,避免使用阿司匹林等抗血小板药物,育龄期女性需在产科及血液科共同指导下完成妊娠管理。