百健阿尔茨海默病药物 Aducanumab 获 FDA 快速通道审评资格

在发布早期数据的头一天，百健刚刚成为国际头条新闻，而现在该公司披露其阿尔茨海默病治疗药

Aducanumab

获得

FDA

快速通道审评资格。该药物跟随了礼来与阿斯利康合作开发的另一款阿尔茨海默病药物的脚步，礼来与阿斯利康刚刚在两周前也为它们处于

3

期开发阶段的

BACE

抑制剂

AZD3293

获得

FDA

快速通道审评资格。

虽然百健候选药物

Aducanumab

尚处于早期研发阶段，但该药物研发工作正向前快速推进。此次最新报道的数据是临床

1b

期试验数据，该候选药物已进入两项

3

期试验，两项试验的受试者均为早期阿尔茨海默病患者。在

1b

期安慰剂对照试验的

165

名有前驱病状及轻微痴呆症患者中，

Aducanumab

被发现降低了大脑中

β-

淀粉样蛋白的量，并且效果与剂量呈依赖关系。

「结合对疾病生物学更好的理解，对基因验证靶点的关注，早期用来获悉我们化合物是否有预想生物学作用的生物标志物及多种治疗方法的采纳，可能会有意义地增加成功率，能够在投入大量金钱与时间之前提早确定这些项目是否可能失败，」百健首席执行官

Scangos

在公司今年初有关神经退行性研究，特别是

Aducanumab

的一个电话会议上总结称。

Aducanumab

的

3

期试验不同于其

1b

期试验，

3

期试验的受试者为早期阿尔茨海默病患者，而早期试验的受试者为有前驱病状或轻微的患者。

3

期试验于

2015

年秋天启动，每项试验将招募大约

1350

名患者。每项试验的主要结局数据预计到

2020

年初才能获得，所有试验到

2022

年初才能完成。

每项

3

期试验的主要结局是在早期痴呆受试者中与安慰剂相比的临床痴呆评定量表得分变化。这一指标与

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期试验用来评价临床下降的指标相同。两项

3

期研究也包括一项高剂量及一项低剂量的研究，试验药物每月静脉输注一次。

Aducanumab

最近也被欧洲药品管理局授予优先审评资格。它是第一款也是唯一一款在欧洲优先审评资格推出不久而被授予这种审评程序的神经病学候选药物，欧洲药品管理局的优先审评资格旨在让可能在尚无治疗药物的领域提供获益的候选药物获得一个加快的审评。

作为一家公司，百健自身正处于动荡之中，公司多年的领导人

Scangos

将离任。今年

7

月份，他表示一旦几个月内找到继任者，他期望离开公司。百健一直被普遍认为是一个被收购的潜在对像，因为如何助推下一步长期收入增长尚不明确，而其依赖的多发性硬化业务的扩张已变得缓慢。

Aducanumab

是一种人重组单克隆抗体，其来自于没有认知损伤迹象的健康老年受试者或有异常缓慢认知下降的有认知损伤的老年受试者身上采集的、被识别的

B

细胞库。百健于

2007

年从其合作伙伴

Neurimmune

手中许可获得这款药物。