Dyax公司遗传性血管水肿新药DX-2930收获FDA突破性药物资格

2015

年

7

月

8

日讯,生物制药公司

Dyax

研发的一款治疗遗传性血管水肿

HAE

的药物

DX-2930

近日收获

FDA

的突破性疗法认定

BTD

。

DX-2930

是一种全人源化单克隆抗体,靶向抑制血浆激肽释放酶

pKal

,目前正开发作为一种皮下注射药物,用于预防

HAE

的发作。

突破性疗法认定

BTD

旨在加速开发及审查针对严重或危及生命的疾病具有治疗潜力的新药。获得

BTD

的药物,在研发时能得到包括

FDA

高层官员在内的更加密切的指导,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

FDA

授予

DX-2930

突破性疗法认定,是基于在遗传性血管水肿

HAE

患者中开展的一项

Ib

期临床试验的积极数据。数据显示,与安慰剂相比,

DX-2930

显著降低了患者每周

HAE

发作的平均次数。此外,该研究也达到了安全性、耐受性、多次皮下注射

DX-2930

的药代动力学等所有目标。

Dyax

已计划在今年晚些时候启动一项

II

期临床研究。

事实上,

Dyax

公司早在

2009

年就推出了一款皮下注射药物

Kalbitor

该药是继

Berinert

(一种来源于血浆的

C1

酯酶抑制剂)之后

FDA

批准的第

2

种

HAE

治疗药物,也是首个治疗急性

HAE

发作的皮下注射药物。去年

4

月,

FDA

进一步批准扩大

Kalbitor

的适用人群,用于

12

岁及以上

HAE

患者。

Kalbitor

上市之后,竞争对手

Shire

和

Salix

也推出了各自的

HAE

治疗产品。据

Dyax

公布的数据,

Kalbitor

在去年的销售额为

6500

万美元。

除了

HAE

Dyax

目前也正在调查血浆激肽释放酶

pKal

相关的疾病,将其专有的技术用于糖尿病性黄斑水肿、炎症性肠病、类风湿性关节炎及其他疾病的潜在治疗。

DX-2930

是一种新型的全人源化单克隆抗体,靶向抑制

pKal

。不受控的

pKal

活动可导致缓激肽

bradykinin

的过度生成,这是一种血管扩张剂,可引发

HAE

相关的局部肿胀、炎症及疼痛。

遗传性血管水肿

HAE

是一种罕见的、遗传性、急性炎症性疾病,致病基因为

C1

酯酶抑制剂

C1-INH

基因,该基因突变导致患者血清中

C1

酯酶抑制因子减少或功能缺陷,不足以抑制缓激肽生成级联反应,而使体内大量缓激肽生成引发血管通透性增高、血浆外渗,进而引起局部组织水肿。该病临床表现为反复发作的皮肤和黏膜下水肿,可累及四肢、颜面、外生殖器、呼吸道或消化道黏膜。患者常因肠道水肿引发腹部剧烈疼痛及其他消化道症状。而呼吸道黏膜水肿可导致憋气、呼吸困难,严重者可出现窒息甚至死亡。