B型地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血,主要由β珠蛋白基因突变导致血红蛋白合成不足引起,可分为轻型、中间型和重型三种临床类型。
β珠蛋白基因位于11号染色体,突变类型包括点突变、小片段缺失等,父母双方携带致病基因时子女有25%概率患病。
轻型多无症状,中间型表现为轻度贫血,重型在出生后6个月出现进行性溶血性贫血,伴肝脾肿大及骨骼畸形。
血常规显示小细胞低色素性贫血,血红蛋白电泳可见HbF升高,基因检测可明确突变位点,产前诊断适用于高危家庭。
轻型无须治疗,中间型需间断输血,重型需规律输血联合祛铁治疗,造血干细胞移植是唯一根治手段。
患者应避免氧化性药物,定期监测铁过载,育龄夫妇需进行遗传咨询和产前筛查以降低子代患病风险。