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神经母细胞瘤的预后差异较大,主要与肿瘤分期、发病年龄、基因特征等因素有关。早期诊断的低危患儿五年生存率较高,而高危转移性患儿预后较差。影响预后的关键因素包括MYCN基因扩增状态、组织病理学分类、治疗反应等。
一岁以内确诊的患儿通常预后较好,尤其是原位肿瘤或局部扩散病例。这类患儿通过手术切除联合化疗,长期生存概率显著提升。部分低危病例甚至可能自发消退。国际神经母细胞瘤分期系统中1期和2期患儿,五年生存率可达较高水平。此类患儿治疗后需定期监测尿儿茶酚胺代谢物和影像学复查。
三岁以上高危患儿预后相对不乐观,特别是伴有骨髓转移或多发远处转移病例。MYCN基因扩增阳性患儿即使接受强化疗和干细胞移植,复发风险仍较高。4S期特殊病例虽存在肝转移,但部分婴儿可能通过保守治疗获得较好转归。近年来免疫治疗如GD2单抗的应用,使高危患儿三年无事件生存率有所改善。
神经母细胞瘤患儿需进行多学科综合评估制定个体化方案。治疗期间应保证充足营养支持,适当补充维生素D和欧米伽3脂肪酸。康复期避免剧烈运动防止病理性骨折,定期进行神经认知评估。家长需注意观察患儿疼痛、眼球震颤等复发征兆,严格遵循随访计划进行核医学检查和肿瘤标志物监测。