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结节性硬化患者通常需要长期服药控制症状。治疗方案需根据癫痫发作频率、皮肤病变程度、内脏受累情况等调整，常用药物包括抗癫痫药、mTOR抑制剂等。
结节性硬化的药物治疗主要针对多系统症状。癫痫是常见表现，拉莫三嗪、丙戊酸钠、左乙拉西坦等抗癫痫药可减少发作频率。对于难治性癫痫或室管膜下巨细胞星形细胞瘤，可能需使用依维莫司等mTOR抑制剂。皮肤血管纤维瘤可局部使用雷帕霉素软膏，肾血管平滑肌脂肪瘤较大时需介入治疗。部分患者可能出现自闭症谱系障碍或智力障碍，需配合行为干预。
极少数症状轻微者可能无须持续用药。若仅有皮肤色素脱失斑且无其他系统受累，或癫痫发作已完全控制多年，可在医生评估后尝试减药。但需注意结节性硬化存在终生复发风险，即使减药仍需定期进行脑部MRI、肾脏超声等监测。
结节性硬化患者应建立长期随访计划，每3-6个月评估药物疗效和副作用。日常生活中需避免强烈光刺激诱发癫痫，保持均衡饮食预防肾结石，适度运动改善心肺功能。合并智力障碍者需进行认知训练，皮肤病变者需加强防晒。患者及家属应学习急救措施，随身携带医疗警示卡。
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