血友病主要与凝血因子Ⅷ或Ⅸ缺乏有关,根据类型分为血友病A(缺乏因子Ⅷ)和血友病B(缺乏因子Ⅸ)。
血友病A由凝血因子Ⅷ基因突变导致,表现为关节、肌肉自发性出血,需定期输注重组人凝血因子Ⅷ或血浆源性因子Ⅷ浓缩物。
血友病B因凝血因子Ⅸ合成障碍引起,出血症状与血友病A类似,治疗主要依赖重组人凝血因子Ⅸ或血浆源性因子Ⅸ制剂。
两种类型均为X染色体连锁隐性遗传,男性患者多见,女性携带者通常无症状但可能传递致病基因。
长期反复出血可导致关节畸形,需结合凝血因子替代治疗与物理康复,严重者需进行关节置换手术。
患者应避免剧烈运动和外伤,定期监测凝血功能,女性携带者需进行产前基因诊断。