地中海贫血症是一种遗传性溶血性贫血疾病,主要分为α型和β型,临床表现从无症状到严重贫血不等。
1、遗传缺陷
由珠蛋白基因缺失或突变导致血红蛋白合成异常,父母双方携带致病基因时子女发病概率显著增加。
2、贫血表现
典型症状包括皮肤苍白、乏力及发育迟缓,重型患者可能出现肝脾肿大和骨骼畸形等并发症。
3、分型差异
α型多表现为胎儿水肿或新生儿重症贫血,β型常见于婴幼儿期逐渐加重的慢性溶血性贫血。
4、诊断方法
通过血常规、血红蛋白电泳和基因检测确诊,孕期绒毛取样或羊水穿刺可进行产前诊断。
患者需定期监测铁过载情况,避免含铁药物摄入,重型患者需规范输血和去铁治疗,造血干细胞移植是根治手段。