疗效持续52周 长效补体抑制剂达到3期临床主要终点

安全性方面，Ultomiris组和安慰剂组的不良事件相当。最常观察到的不良事件为头痛(Ultomiris组：18.6%;安慰剂组：25.8%)、腹泻(Ultomiris组：15.1%;安慰剂组：12.4%)和恶心(Ultomiris组：10.5%;安慰剂组：10.1%)。52周内没有观察到脑膜炎球菌感染病例。

gMG是一种罕见的自身免疫性疾病，约85%的gMG患者产生特异性抗体，结合在神经肌肉接头的细胞表面，从而激活补体级联反应，导致免疫系统攻击神经肌肉接头。这种损伤导致患者大脑和肌肉之间的交流中断，引起肌肉功能丧失和严重无力。患者的初始症状包括言语不清、眼睑下垂、视物成双、缺乏平衡等，常可导致更严重的症状如窒息、吞咽障碍、极度疲劳甚至呼吸衰竭发作。gMG无力可发生于任何年龄，但最常见于40岁以前的女性和60岁以后的男性。

“本次试验获得的积极结果证明，Ultomiris有潜力为更广泛的患者提供有临床意义的疗效。”Alexion执行副总裁兼研发负责人John Orloff博士表示，“这些数据表明Ultomiris有望成为gMG的新标准治疗，并可能通过其频率较少的给药方案减轻患者负担，从而获得更好的治疗依从性和患者满意度。”

参考资料:

[1] Alexion Announces Positive Topline Results from Phase 3 Study of ULTOMIRIS® (ravulizumab-cwvz) in Adults with Generalized Myasthenia Gravis (gMG). Retrieved July 15, 2021, from https://ir.alexion.com/news-releases/news-release-details/alexion-announces-positive-topline-results-phase-3-study