血友病主要通过X染色体隐性遗传,携带致病基因的母亲可能将疾病传给儿子,或使女儿成为携带者,遗传方式主要有伴X染色体遗传、基因突变、家族遗传史、自发突变等。
血友病A和B型由X染色体上的凝血因子基因缺陷导致,男性仅需继承一个致病X染色体即可发病,女性需两个致病染色体才会表现症状。
约30%患者无家族史,由F8或F9基因新生突变引起,突变可能导致凝血因子功能完全丧失或部分缺陷。
存在患病男性的家族中,女性携带者将有50%概率传递致病基因给子女,可通过基因检测进行产前诊断。
部分患者因生殖细胞或胚胎早期突变致病,这类情况父母基因检测可能显示正常,但子代出现典型出血症状。