基因疗法取得大突破 药物诱导可对基因疗法进行调节

美国宾夕法尼亚大学Beverly L. Davidson、Alex Mas Monteys等研究人员合作发现，药物诱导的剪接可对基因疗法进行调控。这一研究成果于2019年10月28日在线发表于国际学术期刊《自然—方法学》。

基因疗法的定义可宽可窄。从狭义的角度来说，基因疗法是使用载体递送基因。而从广义的角度来说，它可以包括添加基因，基因编辑，基因敲低，可以“体内给药”也可以“体外给药”，比如应用基因工程改造细胞，然后使用这些细胞作为疗法。

研究人员报告了一种常见的开关元件，它可以精确地控制暴露于小分子后的基因替换或基因编辑。这种小分子诱导剂目前在人类中使用，在给动物或人类使用时是口服生物制剂，并能到达外周组织和大脑。此外，研究人员称之为Xon的开关系统不需要任何调节蛋白的共表达。

研究人员表明，翻译基因替换或基因编辑机器所需的元素后，单剂量的诱导剂，并表达的稳健性可以控制的药物剂量，蛋白质稳定性，和阅读管理。Xon可以提供蛋白质表达的时间控制能力，可应用于细胞生物学应用和动物研究。此外，由于所用药物的口服生物可利用性和安全性，Xon开关系统还能提供一种前所未有的机会来完善和定制基因疗法在人类机体中的应用。到目前为止，基因疗法依赖于无法精确控制的复杂结构。

多个基因疗法，很多已经在患者身上表现出强有力的疗效。它们治疗的疾病领域非常广泛，从原发性免疫缺陷到中枢神经系统（CNS）疾病，而且这些疗法能够给患者带来深远的影响。对于我来说这是基因疗法最令人兴奋的地方，它能够在多种不同疾病类型中获得革命性的临床疗效。