转型成败关键：Vertex囊性纤维化复方药Orkambi喜获FDA批准

2015

年

7

月

3

日讯,囊性纤维化

CF

领域的领导者

Vertex

制药公司近日在监管方面收获特大喜讯,该公司转型成败的关键产品

——CF

复方药物

Orkambi

lumacaftor/ivacaftor

喜获

FDA

批准,用于

12

岁及以上

CFTR

基因存在双拷贝

F508del

突变的囊线纤维化

CF

患者。之前,

FDA

已授予

Orkambi

孤儿药及突破性药物资格并通过优先审查程序审批。

CF

是一种罕见的、危机生命的遗传性疾病,

F508del

突变是导致

CF

的最常见病因。此次批准,使

Orkambi

成为

CF

群体中数目最庞大的双拷贝

F508del

突变

CF

患者的首个治疗药物。

目前,

Vertex

正在转型,该公司在去年

9

月宣布退出丙肝市场,专注于囊性纤维化。此次

Orkambi

成功拿到

FDA

批文,对

Vertex

而言至关重要。要知道,

Vertex

曾经在丙肝领域的名气可是响当当的,该公司在

2011

年

5

月高调推出丙肝新药

Incivek

上市首个年度销售额突破

15

亿美元,成为当时医药史上投放市场后销售增长最快的产品。然而这一火爆态势并没能维持多久,随着丙肝领域的突破性进展,患者普遍开始持观望态度以等待竞争对手推出疗效更高的丙肝新药,导致

Incivek

从

2012

年底销售开始急剧下滑。吉利德丙肝明星药

Sovaldi

在

2013

年底上市之后,迅速被市场接纳并成为丙肝临床治疗的金标准,而

Incivek

销售额进一步萎缩,在

2014

年上半年仅区区

1320

万美元。经过仔细斟酌后,

Vertex

决定退出丙肝市场,专注于囊性纤维化药物

Kalydeco

及复方产品

Orkambi

的开发。(相关阅读：

金子到垃圾大逆转：

Vertex

将丙肝药物

Incivek

撤市

Orkambi

由已上市产品

Kalydeco

ivacaftor

和

lumacaftor

组成。

Kalydeco

是全球首个

CF

靶向治疗药物,于

2012

年在欧美上市,治疗携带不同

CFTR

突变的

CF

患者。近年来,

Kalydeco

适用人群稳步扩大,商业前景一片光明。据估计,在美国约有

3

万例

CF

患者,携带双拷贝

F508del

突变的患者约占一半左右,其中

12

岁及以上患者约为

8500

例。

Vertex

已计划在未来数日将

Orkambi

推向市场,定价为

25.9

万美元

人

年。由于

Orkambi

的目标群体是

CF

群体中最为庞大的双拷贝

F508del

群体,因此该药的商业前景不可限量。

Orkambi

的获批,是基于

2

项

III

期研究

TRAFFIC

TRANSPORT

的积极数据。这些研究涉及

1108

例

12

岁及以上携带双拷贝

F508del

突变的

CF

患者。数据显示,与安慰剂组相比,

Orkambi

治疗组肺功能实现统计学意义的显著改善,同时肺部发作减少并且体重指数

BMI

得到改善。

囊性纤维化

CF

是由囊性纤维化跨膜电导调节因子

CFTR

基因突变导致

CFTR

蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约

7

万人。

CFTR

蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。