血友病的预防治疗主要包括凝血因子替代治疗、预防性输注、基因治疗和避免创伤等措施。
1、因子替代
定期输注凝血因子Ⅷ或Ⅸ是主要预防手段,可维持基础凝血功能,常用药物有重组凝血因子Ⅷ、血浆源性凝血因子Ⅸ等。
2、预防输注
根据出血风险评估制定个体化输注方案,重型患者需每周2-3次预防性输注,可显著减少关节出血概率。
3、基因治疗
通过载体递送正常凝血因子基因,适用于特定类型血友病,目前已有腺相关病毒载体疗法获批临床使用。
4、创伤预防
避免剧烈运动和接触性体育活动,日常使用防护器具,儿童患者需在家长监督下进行安全活动。
患者应定期监测凝血功能,接种乙肝疫苗预防血源感染,女性携带者需进行产前遗传咨询。