北海康成艾度硫酸酯酶β注射液在华获批上市

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、上海市儿童罕见病诊治中心主任、上海交大医学院附属新华医院顾学范教授介绍：“MPSⅡ患者中位始发年龄大多在5岁前，主要临床表现有发育迟缓、面容粗陋、骨骼畸形、肝脏肿大等。MPSⅡ患者的中位死亡年龄不足15岁，多死于心脏或呼吸系统疾病。针对这种严重危及患者生命的遗传性疾病，临床上急需有效的治疗药物。”

据2020年发布的《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》报告称，由于国内缺乏有效的酶替代治疗药物，41%的黏多糖贮积症患者在确诊后未接受任何治疗，47%的患者只能对症治疗，甚至有8.95%的患者为了接受有效药物的治疗而远走海外。

酶替代疗法（ERT）被国际权威指南/共识一致推荐为MPSⅡ的标准治疗方式。中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授表示：“MPSⅡ导致的器官系统损伤几乎是不可逆的，如果能在疾病早期给予及时治疗，让患者接受长期规范的酶替代疗法，可以阻止和延缓疾病进程，同时也可以避免严重并发症的出现，改善多器官系统受累，改善生长发育，给患者带来生的希望。海芮思Ò的获批上市将改变我国MPSⅡ患者无药可治的困境。”